原标题:我国治疗阿尔茨海默症的原创新药来了!它打破全球相关领域17年无新药上市的沉寂

  经历22年的研发,由中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所、上海绿谷制药有限公司研发的治疗阿尔茨海默症新药昨天通过国家药品监督管理局批准,可用于轻度至中度阿尔茨海默症治疗。该药为全球首次上市。上海已做好生产销售各项准备,药品将于年内投放市场。

  本报讯(首席记者许琦敏)过去17年,阿尔茨海默症(AD)治疗领域在全世界都无新药上市,就在昨晚,这片沉寂被打破。

  昨天,由中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所、上海绿谷制药有限公司研发的一款治疗阿尔茨海默症新药已通过国家药品监督管理局批准,可用于轻度至中度阿尔茨海默症治疗,改善患者认知功能。该药为全球首次上市,将为患者提供新的治疗方案。

  这款名为“九期一”(甘露特钠,代号:GV-971)的原创新药,由中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉率领的团队坚持22年,在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司的接续努力下研发成功。

  它的上市,不仅填补了该领域全球市场的空白,也标志着上海在抗阿尔茨海默症研发领域“领跑”全球,将有力提升上海在创新药物研发领域的国际地位,是上海加快科创中心建设、增强创新策源能力的标志性成果。

  阿尔茨海默症主要表现为认知功能和行为障碍及精神异常等症状,是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后,老年人致残、致死的第三大疾病。目前,全球有4800万患者,每3秒还将增加一个新病例。随着人口老龄化加速,阿尔兹海默症的危害将越发显现。

  自发现阿尔茨海默症100多年来,全球用于临床治疗的药物只有寥寥数款,临床获益不明显。各大制药企业在过去20多年里,相继投入数千亿美元研发新药,大多已宣告失败。

  据了解,共有1199例受试者参加了“九期一”的1、2、3期临床试验研究。其中3期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织的全国34家三甲医院开展,共完成了818例受试者的服药观察。整个临床试验由全球最大的新药研发外包服务机构艾昆纬负责管理。

  为期36周的3期临床研究结果表明,“九期一”可明显改善轻、中度阿尔茨海默症患者认知功能障碍,与安慰剂组相比,主要疗效指标认知功能改善显著,认知功能量表评分改善2.54分。“九期一”对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点,且安全性好,不良事件发生率与安慰剂组相当。

  耿美玉介绍,临床前作用机制表明,“九期一”通过重塑肠道菌群平衡,抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多,减少外周及中枢炎症,降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化,从而改善认知功能障碍。靶向脑-肠轴的这一独特作用机制,为深度理解“九期一”临床疗效提供了重要科学依据。据介绍,上海绿谷制药有限公司已做好生产、销售的各项准备,药品将于年内投放市场。同时,上海绿谷制药将启动“九期一”上市后研究和真实世界研究,并正在积极推进国际多中心临床研究项目,期望早日惠及全球患者。