然而对细胞进行基因编辑，并非是件容易的事，多一点少一点都会有问题。杨辉团队最新开发的RNA靶向CRISPR系统CasRx，能够精准抑制指定基因的表达，降低了细胞转分化的临床风险。除此以外，研究团队还把这套系统装载进了一个叫做腺相关病毒的载体当中，这些病毒就像是专门为细胞设计的“快递员”，可以把这个基因调控系统精确无误地递送到指定的细胞当中，从而实现对特定类型细胞的转分化。
此次，研究人员将这一系统用于治疗视神经节细胞死亡的小鼠，这些小鼠由于眼中的视神经节细胞死亡，因此来自眼睛的视觉信号难以传递给大脑，只能成为睁眼瞎。而在给小鼠眼内注射这套系统后大约一个月，研究者就能在视网膜视神经节细胞层发现了由穆勒胶质细胞转化而来的不同种类的视神经节细胞，并且转化而来的视神经节细胞可以像正常的细胞那样对光刺激产生反应，瞎掉的小鼠也因此恢复了光明。
于是研究团队再接再厉，又对患有帕金森病的小鼠测试了这项疗法，取得了可喜的效果，小鼠逐渐恢复了比较正常的运动能力。该研究将为未来众多神经退行性疾病的治疗提供一个新的途径。
需要指出的是，虽然科学家们在实验室里取得了重要进展，但是要将研究成果真正应用于人类疾病的治疗，还有很多工作要做。人类的视神经节细胞能否再生？帕金森患者是否能通过该方法被治愈？这些问题有待全世界的科研工作者共同努力去寻找答案。
